Müelodüsplastiline sündroom või MDS sisaldab mitmeid erinevaid haigusi, mis mõjutavad luuüdi toimimist. Luuüdi muudab uued punased verelibled, valged rakud ja vereliistakud hüübimiseks, mistõttu luuüdi funktsiooni võib põhjustada aneemiat, madal rakkude arv ja muud probleemid.
MDS-iga on olulised probleemid a) nende madala arvuga ja sellega seotud probleemidega; ja b) MDS potentsiaal areneda vähiks - äge müeloidleukeemia või AML.
Erinevat tüüpi MDS-d käsitletakse väga erinevalt. Kõik MDS-ravimeetodid pole sobivad kõigile MDS-iga patsientidele. MDS ravi võimalused hõlmavad toetavat ravi, madala intensiivsusega ravi, intensiivravi ja / või kliinilisi uuringuid.
Ravi kaalutlused
Arstlikus arutamisel oma MDS-raviplaani üle võib nn patsiendiga seotud tegurid olla väga olulised. Patsientidega seotud tegurite näited hõlmavad järgmist:
- Kuidas sa olid koos igapäevaste tegevustega enne MDS diagnoosi
- Muud meditsiinilised tingimused, mis teil on
- Sinu vanus
- Erinevate ravikulude finantskulud
- Millised raviskeemid on teile vastuvõetavad
MDS-i konkreetse vormi omadused on samuti väga olulised. Spetsiifiliste tunnuste ja järelduste näited hõlmavad järgmist:
- Teie luuüdi geneetiliste testide markerid ja tulemused, mis aitavad kindlaks teha teile kättesaadavad valikud, tõenäosus, et teie ravimi omaduste kokkuvõte leukeemiale edeneb ja milliseid tulemusi võib teatud ravimeetoditel eeldada.
- Kuidas teie MDS mõjutab teie vereringes olevate tervislike rakkude arvu?
- Kui tõsine haigus on teie luuüdi närviliste rakkude arv
Kavandisse lisanduvad ka teie eesmärgid selle kohta, mida soovite ravist välja jätta. Erinevate ravimiseesmärkide näited hõlmavad järgmist:
- Lihtsalt paremini tundma
- Piirata oma vajadust nii palju ülekandeid
- Parandage oma aneemiat , neutropeeniat ja trombotsütopeeniat
- Remissiooni saamine
- Hoolige oma MDS-i
Vaata ja oodake
Patsientidel, kellel on madala riskiga MDS vastavalt rahvusvahelise prognostiliste skoorisüsteemide või IPSS-i ja stabiilse täisvere loendamise (CBC) määratlusele , on mõnikord parim ravivõimalus vajadusel vaatlus ja toetus.
Sellisel juhul tuleb teil jälgida luuüdi muutusi, mis võivad viidata haiguse progresseerumisele. Järelevalveks võib olla regulaarne CBC, samuti luuüdi aspiratsioon ja biopsia .
Toetav hooldus
Toetav ravi tähendab ravi, mida kasutatakse MDS ravimiseks ja raviks; need ravimeetodid võivad oluliselt parandada inimese seisundit, kuid nad ei luba tegelikult rünnata rakke, mis põhjustavad MDS-i.
Transfusioonid
Kui teie vereproov hakkab langema ja teil tekivad sümptomid, võidakse teil saada kasu punaste vereliblede või trombotsüütide ülekandest . Üleannustamise otsus sõltub teistest meditsiinilisest seisundist, mis teil on ja kuidas te tunnete.
Raua ülekoormus ja köeteraapia
Kui te hakkate kord kuus mitu vereülekannet nõudma, võib teil tekkida oht rauasisalduse tekkeks.
Punaste vereliblede transfusioonide rauasisaldus võib põhjustada rauasisalduse suurenemist teie kehas. Selline suur rauasisaldus võib teie elundeid tegelikult kahjustada.
Arstid saavad raua ülekoormuse ravida ja vältida paljudest transfusioonidest, kasutades ravimeid, mida nimetatakse raua kelaatoriteks ja mis sisaldavad suukaudset ravimit, deferasiroksi (Exjade) või infusiooni, mida nimetatakse deferoksamiinmesülaadiks (Desferal). Riikliku kõikehõlmava vähivõrgustiku või NCCNi praktiliste juhendite abil pakutavad kriteeriumid, mida arst võib kasutada, et otsustada, kas vajate raua kelaatimistravi.
Kasvu mõjutajad MDS-aneemiaga inimestel võib kasu saada kasvufaktorite ravimisel kasutatavaid erütropoetiini stimuleerivaid aineid või valke (ESA-sid).
ESA-de näideteks on alfaepoetiin (Eprex, Procrit või Epogen) või pikemaajaline östrogeen darbepoetiin (Aranesp). Neid ravimeid manustatakse teie rasvkoesse süstimisega (subkutaanne süst). Kuigi need ravimid ei ole kasulikud kõikidele MDS-i patsientidele, võivad need mõnel juhul aidata vältida vereülekannet.
Kui teie valgete vereliblede arv muutub MDS-i tulemusena, võib teie arst teile pakkuda alustada teid kolooniat stimuleeriva teguriga , nagu G-CSF (Neupogen) või GM-CSF (leukiin) . Kolooniaid stimuleerivad tegurid aitavad teie keha võimet toota rohkem haigusi, kui võidelda neutrofiilide nimetusega valgete vererakkude vastu. Kui teie neutrofiilide arv on madal, on teil oht oht saada ohtlikuks. Hoidke silma peal mis tahes infektsiooni või palaviku märkete eest ning vaadake tervishoiuteenuste osutajat võimalikult kiiresti, kui olete mures.
Madala intensiivsusega teraapia
Madala intensiivsusega ravi viitab madala intensiivsusega kemoteraapia või ainete kasutamisele, mida nimetatakse bioloogiliste reaktsioonide modifitseerijatena. Neid ravimeetodeid pakutakse peamiselt ambulatoorse ravi korral, kuid mõned neist võivad vajada täiendavat ravi või juhuslikku hospitaliseerimist pärast seda, näiteks saadud infektsiooni raviks.
Epigeneetiline ravi
Ravimite rühm, mida nimetatakse hüpometüleerivateks või demetüülivateks aineteks, on uusimad relvad võitluses MDSiga.
FDA heaks kiitnud asatsitidiini (Vidaza) kasutamiseks kõikides Prantsuse-Ameerika-Suurbritannia (FAB) klassifikaatorites ja kõigis IPSS-i riskijuhtimise kategooriates. Seda ravimit manustatakse subkutaanse süstina 7 päeva jooksul järjest, iga 28 päeva järel vähemalt 4-6 tsüklit. Azatsitidiini uuringud on näidanud ravivastust 60% ulatuses, ligikaudu 23% saavutavad oma haiguse osalise või täieliku remissiooni. Azatsitidiin põhjustab sageli vererakkude arvu esialgset langust, mis ei pruugi taastuda enne esimese või kahe esimese tsükli algust.
Teine hüpometüleeriv aine, mida kasutatakse MDS ravis, on detsitabiin (Dacogen). Asatsitidiini struktuur on väga sarnane, on FDA heaks kiidetud ka kõigi MDS-de jaoks. Ravirežiim oli üldiselt seotud madala intensiivsusega toksilisusega ja seetõttu peetakse seda ka väikese intensiivsusega raviks. Decitabiini võib manustada intravenoosselt või subkutaanselt. Ühes uuringus, milles detsitabiin manustati 5 päeva jooksul veenisiseselt, oli täielik remissioonimäär ligikaudu 40%. Alternatiivseid annustamisrežiime uuritakse.
Immunosupressiivsed teraapiad ja bioloogilise ravivastuse modifitseerijad
MDS-is eemaldatakse punavereliblede, valgete vereliblede ja trombotsüütide arv, enne kui nad on piisavalt küpsed, et need vabanevad luuüdist vereringesse. Mõnel juhul vastutavad selle eest lümfotsüüdid (teatud tüüpi valgelibled). Nende patsientide puhul võib olla tõhus kasutada immuunsüsteemi mõjutavat ravi.
Mittekemoteraapia, madala intensiivsusega ained (bioloogilise vastuse modifitseerijad) hõlmavad anti-tümotsüütglobuliini (ATG), tsüklosporiini, talidomiidi, lenalidomiidi, kasvajavastase nekroosifaktori retseptori sulandvalku ja D-vitamiini analooge. Kõik need on näidanud vähemalt mõnda varasest uuringust, kuid paljudel on vaja rohkem kliinilisi uuringuid, et mõista efektiivsust eri tüüpi MDS-is.
Inimesed, kellel on spetsiifiline MDS-tüüp, nimetatakse 5q-sündroomiks, milles on kromosoomis 5 geneetiline defekt, võivad olla ravimi nimega lenalidomiid (Revlimid). Tavaliselt kasutatakse lenalidomiidi patsientidel, kellel on madala või väikese vahemusega IPSS-risk MDS, mis sõltuvad punavereliblede transfusioonist. Lenalidomiidi uuringutes olid paljudel patsientidel transfusiooninõuete vähenemine - peaaegu 70 protsenti - tegelikult, kuid jätkas trombotsüütide ja neutrofiilide arvu vähenemist. Tõenäoliselt uuritakse veel suurema riskiga MDS-i või teiste lenalidomiidiga 5q-sündroomi alatüüpide ravivastust.
Suure intensiivsusega teraapia
Keemiaravi
Teatud kõrgema riskiga MDS-ga või FAB-tüüpi RAEB ja RAEB-T-ga võivad patsiendid ravida intensiivse kemoteraapiaga. See sama tüüpi kemoteraapia, mida kasutatakse ägeda müeloidse leukeemia (AML) raviks , on hävitada luuüdi ebanormaalsete rakkude populatsioon, mis viib MDS-i.
Kuigi kemoteraapia võib olla kasulik mõne MDS-i patsiendil, on oluline arvestada, et teiste meditsiiniliste haigustega vanematel patsientidel on täiendavaid riske. Ravi võimalikud eelised peavad kaaluma sellega kaasneva riski.
Käimas on uuringuid, et võrrelda intensiivse kemoteraapia tulemusi võrreldes asatsitidiini või detsitabiini tasemetega.
Tüvirakkude siirdamine
Kõrge riskiga IPSS MDS-iga patsiendid võivad haiguse ravi allogeensete tüvirakkude siirdamisega saavutada. Kahjuks piirdub selle menetluse kõrge riskiga laad selle kasutamise. Tegelikult võib allogeensete tüvirakkude transplantatsioonil olla raviga seotud surmajuhtumite arv kuni 30%. Seetõttu kasutatakse seda ravimit tavaliselt ainult noorematel patsientidel, kellel on hea tervis.
Praegused uuringud on uurinud mittemelueablastavate niinimetatud "mini" transplantaatide rolli MDS-iga vanematel patsientidel. Kuigi neid siirdamisliike on traditsiooniliselt peetud vähem tõhusateks kui tavalised siirdatud, võivad nende mürgisuse vähenemine anda neile võimaluse patsientidel, kes vastasel juhul oleksid sobimatud.
Kokkuvõte:
Tänu eri tüüpi MDS-ile ja erinevatele patsientide tüüpidele ei ole üksikuid ravimeid. Seepärast on MDS patsientide jaoks oluline arutada kõiki ravivõimalusi oma tervishoiutöötajatega ja leida ravi, mis annab neile kõige paremad kasu kõige vähem toksilise toimega.
MDS-le on uuemad ravimeetodite kliinilised uuringud käimas, nii et jääge häälestatult. Näiteks uuritakse rakusolitiniibi (Jakafi) madala või keskmise riskiga MDS-iga patsientide ravis.
Allikad:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Müelodüsplastilised sündroomid: kliinilise praktika juhised onkoloogias. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F jt Müelodüsplastiline sündroom (MDS) - väiksema annusega detsitabiini kestus (100 mg / m2). 3 erineva annuse ajakava võrdlus. Veri. 2005; 106 abstraktne. Asbtr 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D. et al. Primaarsete müelodüsplastiliste sündroomide diagnoosimine ja ravi täiskasvanutel: Euroopa LeukeemiaNeti soovitused. Veri . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Vere mai 2008. 111: 4841-451.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Aastane ülevaade meditsiinist 2010. 61: 345-358.