Tüvirakkude siirdamine on hulgiskleroosi (MS) teadusuuringute eksperimentaalne ja väljakujunenud valdkond ning seni on teaduslikud tulemused olnud paljulubavad. Sellest hoolimata on eksperdid ettevaatlikud, sest seda tüüpi ravi maksab kehale ja nõuab hoolikalt kaalumisel plusse ja miinuseid.
Stenüüli rakkude siirdamine hulgiskleroosiga
Varem olid tüvirakkude transplantatsioonid reserveeritud neile, kellel esines teatavat tüüpi vere või luuüdi vähk, näiteks leukeemia, lümfoom või hulgimüeloom.
Kuid viimaste aastate jooksul on tüvirakkude siirdamist uuritud teiste immuunsusega seotud haigusseisundite, sealhulgas hulgiskleroosiga, ravimisel.
MS-i ravimiseks mõeldud tüvirakkude siirdamine käivitub protseduuriga, mida nimetatakse tüvirakkude kogumiseks. See protseduur tähendab inimese tüvirakkude eemaldamist oma verevoolust (veenide kaudu) või oma luuüdi (mille kaudu pääseb nõela kaudu vaagnas).
Selle ametlik meditsiiniline termin on autoloogne hematopoeetiline rakkude transplantatsioon-autoloogne, mis tähendab, et kasutatakse inimese endi tüvirakke ja vereloome rakkude moodustamiseks vereloome all.
Kui tüvirakud kogutakse ja säilitatakse, on inimese immuunsüsteem kas pärssitud (nimetatakse müeloaktiivse siirdamise korral) või hävitatakse (nimetatakse müeloablantide siirdamiseks). See supressioon või pühkimine toimub kemoteraapiaravimite ja immuunpuhastavate antikehade kaudu.
Immuunsüsteemi pärssimise ja ablatsiooni erinevus (pühkimine) on see, et pühkimine nõuab kemoteraapia kõrgemat ja toksilisemat annust võrreldes supressiooniga, mis nõuab madalamaid, vähem toksilisi annuseid.
Kui see etapp on lõpule jõudnud, jääb inimene paariks päevaks enne tüvirakkude infusiooni läbimist - protseduuri, mille käigus antakse tüvirakud inimestele veeni kaudu tagasi.
Pärast infundeerimist kulgevad need varrerakud verest luuüdisse, kus nad reprodutseerivad ja loovad uudse immuunsüsteemi - see idee on see, et see uus ja paranenud immuunsüsteem on tervislik ja ei ründa aju ja seljaaju müeliinkatast juhe.
Teaduse taga olev tüvirakkude siirdamine MS-s
Lancet'i Canadani uuringus 2016 leidis 12 täiskasvanud osalejat, kellel oli retsidiveeruvat remissiooni hulgiskleroos ja 12 sekundaarselt progresseeruva MS-ga patsienti, tüvirakkude siirdamist. Neil osalejatel oli agressiivne haigus ja üldine väga halb prognoos, mis tähendab, et hoolimata MS ravist oli neil MS-iga püsiv püsiv puudus.
Kuid selle uuringu tulemused olid paljulubavad. Nendest 24 osalejast 17 aastat (70 protsenti) ei olnud MS haiguse aktiivsust kolm aastat pärast siirdamist. MS haiguse aktiivsus ei tähenda:
- uued MS-i retsidiivid puuduvad
- MRI-st puuduvad uued MS-kahjustused
- tõendeid haiguse progresseerumise kohta
Lisaks sellele oli pärast transplantatsiooni 7,5 aastat 40 protsenti osalejatest MS-ga seotud puude paranemist. Tegelikult oli mõnel osalejal märkimisväärsed sissenõuded, sealhulgas:
- nüstagmuse ja ataksia lahendamine
- tagasi tööle või kooli
- abielus või hõivatud
- lapsed kasutavad panustatud või annetatud muna / sperma
Seda öeldes on oluline märkida, et 24 osalejat, üks sureb infektsiooni tõttu, tüvirakkude siirdamisega seotud komplikatsioon. Teises osalejal tekkisid ka rasked maksaga seotud probleemid ja haiglas pikemaks ajaks. Samuti oli siirdamisega seotud mitmeid kõrvaltoimeid, nagu neutropeeniline palavik ja kemoteraapiaga seotud toksilisus.
Rohkem tüvirakkude siirdamise uuringuid MS-s
JAMA 2015 uuringus osales 123 retsidiveeruvat MS-i ja 28 sekundaarselt progresseeruva MS-ga osalejat 123 tüvirakkude siirdamist.
Osalejaid jälgiti keskmiselt 2,5 aastat. Erinevalt eelmistest uuringutest olid nende patsientide immuunsüsteemid surutud, erinevalt enne tüvirakkude infusiooni, mida nimetatakse mitte-müeloablatiivsete tüvirakkude siirdamiseks .
Tulemused näitasid nii retsidiivide arvu vähenemist kui ka gadoliiniumi tõhustatud MS kahjustuste arvu kõikides post-tüvirakkude transplantatsiooni MRI-de puhul. Ajutine MRI oli lõpetatud 6 kuud pärast siirdamist ja seejärel igal aastal.
EDSS skoori tulemusena paranes ka üks või mitu punkti 50 protsendi osalejatest 2 aasta jooksul ja 64 protsenti osalejatest 4 aasta jooksul. EDSS-i skoor mõõdab MS-i raskust ja progresseerumist puuetega inimestele. Kuid seda paranemist nägime vaid neil, kellel olid retsidiveeruvad retsipientatsiooniga MS (mitte neuropeptiidiga MS-ga) ja neil, kellel MS oli 10 aastat või vähem.
Selles uuringus olid oluliselt vähem murettekitavad kõrvaltoimed - surmajuhtumeid ega tõsiseid infektsioone ei olnud. See on tõenäoliselt seotud supressiooniga võrreldes immuunsüsteemist välja pühkimisega enne tüvirakkude infundeerimist.
Sõna alguses
Kuigi see on põnev uurimus, on eksperdid endiselt ettevaatlikud. Need uuringud on väikesed ja puuduvad kontrollrühmad. Tüvirakkude siirdamise kasulikkuse ja ohutuse mõistmiseks MS ravis on vaja suuremaid ja pikaajalisi uuringuid. Samuti on tüvirakkude siirdamise terviseriskid väga reaalsed. Seega on nende ohtude vähendamise viiside leidmine praegune ja pakiline väljakutse.
Lisaks sellele, isegi kui tüvirakkude siirdamine on MS-i jaoks heaks kiidetud, võib see olla ravi, mis on reserveeritud neile, kellel on raskemad MS, kellel on ebaõnnestunud traditsioonilised ravimeetodid nagu interferoonid või Copaxone - mitte tingimata, et see ei tööta kergemate haigustega patsientidel , vaid see, et riskid ei pruugi seda väärt olla.
Allikad:
Ameerika vähiliit. Tüvirakkude siirdamine vähiks.
Atkins et al. Agressiivse hulgikoldekõvastuse immunoablatsioon ja autoloogne hemopoeetiline tüvirakkude siirdamine: mitmekeskuseline ühe rühma 2. faasi uuring. Lancet. 2016. juuni 2016. juuni: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Uuenduslike remitteeruvate sclerosis multiplex'iga patsientide mittemeelotiivse hematopoeetilise tüvirakkude siirdamise ja neuroloogilise puudulikkuse seos. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.