Täiendavate ravivõimaluste ülevaade
Esmase müelofibroosi (PMF) ainus ravivastus on tüvirakkude siirdamine , kuid see ravi on soovitatav ainult kõrge ja keskmise riskiga patsientidele. Isegi selles rühmas võivad vanuse ja muud terviseseisundid suurendada siirdamisega seotud riske, muutes selle oluliselt vähem ideedega raviks. Lisaks sellele ei ole kõigil kõrge ja keskmise riskiga PMF-ga inimestel sobiv tüvirakkude siirdamise doonor (sobitatud sugulane või vastav sõltumatu doonor).
Soovitatav on madala riskitasemega PMF-ga inimestel ravida haiguse sümptomeid.
Võibolla teie arst on teadnud, et siirdamine ei ole teie jaoks parim valik, või ei ole võimalik tuvastada sobivat doonorit või kui te ei talu PMF-i teisi esmavaliku ravimeid . Loomulikult võib teie järgmine küsimus olla - millised muud ravivõimalused on saadaval? Õnneks on palju käimasolevaid uuringuid, mis püüavad leida täiendavaid ravivõimalusi. Vaatame mõned neist ravimitest lühikese ülevaate.
JAK2 inhibiitorid
Raksolitiniib , JAK2 inhibiitor, oli PMF-iga identifitseeritud esimene sihtrakk. Mutations JAK2 geenis on seostatud PMF-i arenguga.
Ruxolitiniib sobib selliste mutatsioonidega inimestele, kes ei saa tüvirakkude siirdamist läbi viia. Õnneks on see abiks isegi inimestel, kellel pole JAK2 mutatsioone.
Käimas on uuringuid, mille eesmärk on arendada sarnaseid ravimeid (muud JAK2 inhibiitorid), mida võiks kasutada PMF-i ravis ja rakusolitiniibi kombineerimist teiste ravimitega.
MOMELOTINIB on veel üks JAK2 inhibiitor, mida uuriti PMF-i raviks. Varasemad uuringud näitasid, et 45% -l inimesest, kes said momelotiniibi, oli põrna suuruse vähenemine.
Umbes pooled uuritud inimestest olid paranenud oma aneemiaga ja enam kui 50 protsenti suutsid transfusioonravi lõpetada. Trombotsütopeenia (madal trombotsüütide arv) võib tekkida ja see võib vähendada efektiivsust. Momelotiniibi võrreldakse ruxolitiniibiga 3. faasi uuringutes, et määrata kindlaks selle roll PMF-ravi korral.
Immunomoduleerivad ravimid
Pomalidomiid on immunomoduleeriv ravim (ravimid, mis muudavad immuunsüsteemi). See on seotud talidomiidi ja lenalidomiidiga. Üldiselt antakse neid ravimeid prednisooniga (steroidravimid).
Thalidomiidi ja lenalidomiidi on juba uuritud kui PMF-i ravivõimalusi. Kuigi mõlemad näitavad kasu, on nende kasutamine sageli piiratud kõrvaltoimetega. Pomalidomiid töötati välja vähem toksilise variandina. Mõnel patsiendil on aneemia paranemine, kuid põrna suuruse tõttu ei ilmnenud mingit toimet. Arvestades seda piiratud kasu, on käimas uuringuid, milles vaadeldakse polmalidomiidi ja PMF-i raviks teiste ainetega nagu rusokolitiniib.
Epigeneetilised ravimid
Epigeneetilised ravimid on ravimid, mis mõjutavad teatud geenide ekspressiooni, mitte nende füüsilist muutmist. Üheks nende ravimite klassiks on hüpometüleerivad agensid, mis sisaldavad azatsitidiini ja detsitabiini.
Neid ravimeid kasutatakse praegu müelodüsplastiline sündroomi raviks . Asatsitidiini ja detsitabiini rolli uurivad uuringud varases faasis. Teised ravimid on histooni deatsetülaasi (HDAC) inhibiitorid nagu givinostat ja panobinostaat.
Everolimus
Everolimus on ravim, mis on klassifitseeritud mTOR kinaasi inhibiitoriks ja immunosupressandiks. FDA (Food and Drug Administration) on heaks kiidetud mitmete vähivormide (rinna-, neerurakuline kartsinoom, neuroendokriinsed tuumorid jne) raviks ja elundi äratõukereaktsiooni tõkestamiseks inimestel, kes on saanud elundite siirdamise (maksa- või neerud). Everolimus võetakse suu kaudu.
Varasemad uuringud näitavad, et see võib vähendada sümptomeid, põrna suurust, aneemiat, trombotsüütide arvu ja valgete vereliblede arvu.
Imetelstat
Imetelstat'i on uuritud mitmetes vähivormides ja müelofibroosis. Varasemates uuringutes on see põhjustanud remissiooni (PMH märke ja sümptomeid) mõnede keskmise või kõrge riskiga PMF-dega inimestel.
Kui te ei reageeri esmavaliku ravile, võib kliinilistes uuringutes osalemine anda teile uudseid ravimeetodeid. Praegu on rohkem kui 20 kliinilist uuringut, milles hinnatakse müelofibroosiga inimeste ravivõimalusi. Seda võimalust saate oma arstiga arutada.
> Allikad:
> Cervantes F. Kuidas ma ravitan esmast müelofibroosi. Veri. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL ja Mesa RA. Müeloproliferatiivsete neoplasmide ravi: millal, millist ainet ja kuidas? Veri. 2014; 124: 3529-3537.