Primaarse müelofibroosi tüvirakkude siirdamise ülevaade
Primaarse müelofibroosi optimaalse ravi valimine võib olla keeruline. Sageli pole ühtegi selget valikut. Primaarse müelofibroosi korral on mitmeid ravimeid, kuid ainult hematopoeetiliste tüvirakkude siirdamine (mida nimetatakse ka luuüdi siirdamiseks) on raviv.
Miks ei saa kõik siirdamist?
Ravi kõlab suurepäraselt, seega võite küsida, miks kõik primaarse müelofibroosiga patsiendid ei saa siirdamist.
See on kõik riski ja kasu tasakaal.
Ravi primaarse müelofibroosiga juhitakse riskigrupi alusel, mis põhineb teie tunnuste ja sümptomite korral. Kui teil pole sümptomeid või madala riskiga haiguste sümptomeid, on keskmine elulemus diagnoosimise järel 15,4 aastat. Sellisel juhul ületavad siirdamisega seotud võimalikud komplikatsioonid (akuutne või krooniline transplantaat vs peremeesorganismi haigus ja surm) paranemise kasu. Uuringud on näidanud, et madala riskiastmega või keskmiselt 1-riskihaigusega inimestel on viieaastane elulemus madalam, kui nad oleksid läbinud hematopoeetilise tüvirakkude siirdamise. Kuid vahesaadus-2 ja kõrge riskiga haigusega parandati siirdamist saanud inimeste viieaastast elulemust võrreldes nendega, kes seda ei teinud.
Kui teil on vahepealne-2 või kõrge riskigrupi esmane müelofibroos, on eelistatud ravi hematopoeetilise tüvirakuga (HSCT). Kuna vanemas eas suurendatakse siirdamisega seotud tüsistuste riski (peamiselt sekundaarselt transplantaadi ja peremehehaiguse suhtes ), on HSCT-i ajalooliselt reserveeritud inimestele, kellel on esmased müelofibroosid alla 60-aastased.
Kuna diagnoosiga primaarse müelofibroosiga patsientide keskmine vanus on 67, siis oluliselt piirab primaarse müelofibroosiga inimesi, kes on selle ravi jaoks potentsiaalsed kandidaadid. Lisaks on HSCT eelistatud doonoriks sobiv vastsündinu. Täisõpetaja (sama ema ja isa kui saaja) on üks nelja võimalus olla sobivus, piirates veelgi nende inimeste arvu, kes saavad seda ravi teha.
Transplantaadi edasilükkamine
Praegu elavad 40 kuni 60 protsenti primaarse müelofibroosiga inimestel, kes läbivad siirdamist, vähemalt kolm kuni neli aastat. On tõendeid selle kohta, et splenektoomia (põrna kirurgiline eemaldamine) enne siirdamist seostatakse paremate ellujäämisega, eriti meestega, kuid selle põhjuseks pole täiesti arusaadav. Peale selle näib, et inimestel, kellel tekib pärast polycythemia vera või olulist trombotsüteemiat tekivad müelofibroosid, on paranenud elulemus pärast siirdamist kui primaarse müelofibroosiga inimestel.
Kes ei sobi?
Mõned suure riskiga haigustega inimesed ei ole HSCT kandidaadid. Seda määravad eelkõige HSCT ellujäämise tõenäosus.
Asjaolud, nagu üleüldine suur põrn (üle kaheksani tolli alla ribavapuust) ja üle 20 siirdamisjärgse vereülekande (eriti kui teil on mõlemad) on seostatud pärast siirdamist väiksema viieaastase elulemusega.
Mis siis, kui sul pole õigust?
Seega, mis on soovitatav, kui teil esineb kõrge riskiga esmane müelofibroos, kuid te ei sobi HSCT-le või teil pole doonori? Kui teil on selliseid sümptomeid nagu põrna valulik laienemine, väsimus, luuvalu, öine higistamine jne, võib ruxolitiniib olla mõistlikuks raviks.
On näidatud, et ruxolitiniib vähendab primaarse müelofibroosiga inimestel sümptomeid, vähendab põrna suurust ja parandab aneemiat. Teine alternatiiv HSCT-le võib olla osalemine kliinilises uuringus. See annab teile juurdepääsu ravimitele, mida uuritakse varajase esmase müelofiboosi võimaliku ravina.
Kergesti ei saa teada, et teil ei ole ravivõimalust, kuid pidage meeles, et uurige kõiki oma valikuid.
Transplantaatide tulevik kui ravi
Siirdamise ümberkorralduste parandamisel, nagu näiteks siirdamisjärgselt luuüdi ettevalmistamiseks kasutatav režiim ja transplantaat-peremehehaiguse preventsiooniks kasutatavad ravimid, viiakse üle 60-aastastel inimestel läbi rohkem transplantaate ja alternatiivseid doonoreid (sugulased mitte suurepäraselt sobitatud või sobitatud mitteseotud doonorid).
Mõned keskused siirdavad inimesi müelofibroosiga kuni 75-aastased.
Loodetavasti on edasiste paranduste korral saadaval rohkem inimesi, kellel on müelofibroos. Kuna primaarne müelofibroos on haruldane seisund, kulub aastaid enne, kui meil on selgeks arusaam alternatiivsete doonorite rollist HSCT-s selle haiguse tekkeks.
Allikad:
Ballen K. Kuidas ravida transplantaadi küsimust müelofibroosi korral. Verevähi väljaanne. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Primaarse müelofibroosi juhtimine. In: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Juurdepääs 29. juunil 2016. a.)