Primaarne müelofibroos (PMF) on üks mitmest verehaigustest, mis on klassifitseeritud müeloproliferatiivsete kasvajate tekkeks. Neoplasmi määratletakse kui mutatsiooni poolt põhjustatud koe ebanormaalset kasvu, mida võib liigitada healoomulisteks (mitte-pahaloomulisteks), eellopulaarseteks või pahaloomulisteks. Müeloproliferatiivsed kasvajad on esialgu healoomulised, kuid aja jooksul võivad nad muutuda pahaloomuliseks (vähkkasvaja) haiguseks.
PMF-i mutatsioon põhjustab luuüdi fibroosi (armistumine). See luuüdi armistumine häirib vererakkude normaalset arengut. Kõige sagedasem laboriuuring on aneemia. Leukotsütoos (valgete vereliblede tõus) ja trombotsütoos (trombotsüütide suurenemine) on tavalised, kuid haiguse progresseerudes võib tekkida trombotsütopeenia (trombotsüütide arvu vähenemine). Splenomegaalia (põrna laienemine) areneb, kuna põrand muutub vererakkude tootmise teiseseks saidiks.
Kas kõigile vajab ravi?
Kuigi teie tüüpiline esimene samm võib olla võimalike ravivõimaluste uurimiseks, pidage meeles, et mitte kõik PMF-iga inimesed vajavad ravi. PMF-i ravi määrab haiguse progresseerumise ja elulemuse ülekaalulisuse risk.
Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus skoor kasutab teavet skoori arvutamiseks isiku kohta nagu vanus, valgete vereliblede arv, hemoglobiin, ringleva lööklaine, sümptomite esinemine, geneetika, trombotsüütide arv ja transfusioon.
Selle süsteemi abil saab inimesi, kellel on PMF, jagada nelja prognostilisse kategooriasse: madal risk, keskmine-1-risk, keskmine-2-risk ja kõrge risk. Keskmine elulemus ulatub veidi üle ühe aasta suure riskiga patsientidega kuni 15-aastase madala riskiastmega haigustega patsientidel. PMF alla 60-aastailiste inimeste seas on parem prognoos ja peaaegu kahe aasta kuni 20 aasta keskmine elulemus.
Hematoloogid kasutavad raviplaani määramiseks DIPPS Plus skoori koos inimese geneetilise mutatsiooniga. Madala riskitasemega haigusega inimestel, kellel ei ole sümptomeid, ei ravita, kuid jälgitakse tähelepanelikult sümptomite ja aneemia halvenemise ja / või trombotsütopeenia suhtes. Kui patsiendil tekivad sümptomid (palavik, kehakaalu langus, liigne higistamine või ulatuslik põrna laienemine) või transfusioon, tuleb ravi alustada. Punaste vereliblede transfusioonid antakse tavaliselt siis, kui hemoglobiini sisaldus on alla 8 g / dl. Kuna korduvad punaste vereliblede transfusioonid põhjustavad raua ülekoormust, püütakse tavaliselt teisi ravimeetodeid.
Sümptomite ravi
- Splenomegaalia: kui põrn on märkimisväärselt laienenud ja põhjustab probleeme (nagu ebamugavustunne, mitu põrnainfarkti, suureneb vereülekande vajadus), võib kasutada suukaudset ravimit hüdroksüuureat. Selle raviga on ligikaudu 40 protsenti PMF-i inimestest ligikaudu aasta pikkune põrna suurus 50 protsenti väiksem. Kui põrn ei reageeri hüdroksüurea-ravile, võib osutuda vajalikuks splenektoomia (põrna kirurgiline eemaldamine).
- Aneemia: PMF-i aneemiat võib ravida mitmesuguste ravimitega nagu fluoksümesteroon, prednisoon või danasool. Fluoksümesterooni ja danasooli nimetatakse androgeenideks (steroidhormoonid), mis tunduvad olevat luuüdi tootmise stimuleerimiseks. Nende ravimite üheks peamiseks puuduseks on see, et need on seotud meeste hormoonidega ja võivad põhjustada kehahoolade, sügava hääle või lihasmassi suurenemist. Võib kasutada ka talidomiidi või lenalidomiidi (keemiaravi vormi) koos prednisooniga.
Kõrge või keskmine risk
Vahe- ja kõrge riskiga inimestel võivad vajada alternatiivset ravi. On arusaadavalt raske kuulda, et teie haigus on kõrgem oht, et ravivõimalused võivad aidata leevendada muret ja hirmu, mida võite tunda.
- Hematopoeetiline tüvirakkude transplantatsioon (HSCT või luuüdi siirdamine) : see on ainus PMF ravivastus, kuid sellel on märkimisväärne risk. Siirdamine peaks toimuma vahetult pärast diagnoosimist, enne kui tekiksid muud komplikatsioonid komplikatsioonide vähendamiseks. Ajalooliselt on siirdamist piiratud alla 60-aastastele inimestele, kes on sobitanud sõbrannade doonorid (MSD) . Viimasel ajal on transplantatsioonid läbi viidud vastavatel mitteseotud või nõuetele mittevastavatel seotud doonoritel.
- Ruxolitiniib: PMF-i ja raskete sümptomitega inimesed, kes ei ole kandidaadid HSCT-le, võivad kasutada ruxolitiniibi. Ruxolitiniib on ravim, mida nimetatakse türosiini kinaasi inhibiitoriks, täpsemalt JAK2 inhibiitoriks. JAK2 on PMF-is levinud mutatsioon, kuid seda võib leida ka muudes müeloproliferatiivsetes neoplasmides nagu polycythemia vera ja olulised trombotsüteemiad. Rukoolitiniibravi võib vähendada põrna suurust, vähendada sümptomeid (nt väsimus, luuvalu) ja vähendada aneemiat. Kuigi see ravim on suunatud JAK2 mutatsioonile, võivad teiste mutatsioonidega patsiendid ka reageerida.
Allikad:
Teferri A. Primaarse müelofibroosi prognoos ja primaarse müelofibroosi ravi. In: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.