Iga ravimipandur pakub ainulaadset toimemehhanismi
Praegu on ainus kättesaadav tsöliaakia raviks gluteenivaba dieet . Aga see võib varsti muutuda.
Mitmed ravimitootjad viivad läbi kliinilisi uuringuid mitmete uudsete ravimite ohutuse ja efektiivsuse hindamiseks. Neil on erinev lähenemisviis ja toimemehhanism (MOA). Loodetakse, et selle häire protsessi pärssimisega võime ühe päeva jooksul täielikult tühjendada tsöliaakia autoimmuunhaiguste leksikonist.
Uimastite torujuhtme kolme kõige lootustandva kandidaadi seas:
INN-202 (larasotiidatsetaat)
Innovate Pharmaceutical INN-202 (larazotideatsetaat) on ravim, mis kasutab tugevat seedetrakti ensüümi, mis näib olevat võimeline lõhkema gluteeni, enne kui immuunsüsteem saab sellele reageerida. II faasi kliinilise uuringu tulemused olid paljulubavad ja tõestatud, et ravim oli nii ohutu kui ka talutav. Ravimi MOA vähendab nii soolte läbilaskvust kui ka autoimmuunsete antigeenide liikumist soolestikku.
Kuigi INN-202 võib oluliselt vähendada tsöliaakia sümptomeid , on ebatõenäoline, et inimene suudab süüa piiramatul hulgal gluteeni. Mõned toitumispiirangud on endiselt vajalikud.
USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on ravimit kiiresti jälginud. III faasi kliinilised uuringud on käimas. Uuringu tulemused võivad olla kättesaadavad mõne aja keskel kuni 2018. aasta lõpuks
Nexvax2 vaktsiin
Nexvax2 on ainus narkootikumide kandidaat, mille eesmärk on immuniseerida inimesi haiguse vastu ja võimaldama neil normaalset dieeti tagasi minna. Nexvan2 on juba edukalt läbinud etapiviisilise ohutuse uuringu ja jätkab suuremaid II faasi uuringuid.
Nexvax2 modelleeritakse ravivaktsiinide kujunemisjärgus, mille eesmärk on ravida inimesi, kes on juba haigestunud.
See põhineb samadel põhimõtetel nagu traditsioonilised allergiavastased ravimeetodid. Sarnaseid vaktsiinimudeleid uuritakse autoimmuunhaiguste nagu sclerosis multiplex, I tüübi diabeet ja reumatoidartriit raviks.
Nexvax2 on geneetiliselt kohandatud inimestele, kellel on spetsiifiline geen (DQ2), mis esinevad 90 protsenti haigusega inimestelt. Sellisel juhul ei toimi vaktsiin, kui teil DQ2 puudub,
Peale selle on üheks põhiküsimuste uurijaks see, kui pikka aega võib vaktsiini toime olla. Faasiga Ib uuringus osales korduv annustamine. Kuigi need tulemused olid paljutõotavad (rohkem inimesi suutis gluteenivastast väljakutset täita kui platseeborühmas), tuleb veel näha, kui tõhus ja püsiv ravim on tegelikult olemas.
Pole veel ühtegi sõna, millal teadlased alustavad II / III faasi kliinilisi uuringuid.
BL-7010
BL-7010 pakub täiesti teistsugust lähenemist tsöliaakia ravimiseks. Selle asemel, et sihtida soolestikku või autoimmuunvastust, seob BL-7010 gluteenivalkudega ja pärsib selle võimet imenduda.
BL-7010 on mitteabsorbeeruv polümeer, mis suudab varjata gluteeni ensüümidest, mille eesmärgiks on selle purustamine. Selle saavutamisel on immuunsüsteem vähem võimeline autoimmuunvastuse käivitamiseks.
Seotud gluteen ja ravim vabaneks seejärel keha väljaheites.
Pärast I ja II etapi katsete läbiviimist võtsid tootjad asendusliini ja hakkasid propageerima BL-7010 pigem toidulisandina kui farmaatsiatootena. Jaanuaris 2016 sai ettevõte selle heakskiidu Euroopa Liidult ja alustab praegu kliinilise efektiivsuse uuringut IIb klassi meditsiiniseadme klassifikatsiooni alusel.
Sõna alguses
Kuigi paljutõotav, on endiselt ebaselge, kas mõni neist ravimitest turule toob. Lõpuks peaks iga kandidaat täitma kolme lubadust, kui seda peetakse elujõuliseks.
Neid tuleks hõlpsasti manustada, vastupidavad, pakkuda mõistlikke annustamisgraafikuid, olla hästi talutavad ja, mis kõige tähtsam, võib-olla olla taskukohased.
Seega on veel palju vastust. Kuid jätkates teadusuuringuid ja paremaid teadmisi haiguse mehhanismide kohta , võime peagi näha päeva, kus me enam gluteeni ei ela.
> Allikas:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C.; ja Leffler, D. "Tsöliaakia ravimite praegune olukord". American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.