Kuidas innustatakse harva kasutatavate ravimite uurimis- ja arendustegevust
Mis on harva kasutatav ravim ja milline on harva kasutatavate ravimite seadus? Miks on nende ravimite uurimine ja arendamine olulised ja millised on tõkked?
Mis on harva kasutatav ravim? - Määratlus
Harva kasutatav ravim on ravimeid (farmaatsiatooted), mis jäävad vähearenenud, kuna ettevõte ei suuda ravimit kasu saada. Sageli on põhjus, et ravim ei ole kasumlik, kuna suhteliselt vähe inimesi ostab uimastite tootmisel vajalike uurimis- ja arendustegevuste vastu.
Lihtsamalt öeldes on harva kasutatavad ravimid need, mida ettevõtted ei looda, et nad saaksid palju raha, ning suunaksid oma jõupingutused uimastitele, mis toovad raha.
Miks mõned ravimid on "harva kasutatavad ravimid"
Farmatseutilised (ravimid) ja biotehnoloogia ettevõtted uurivad ja arendavad pidevalt uusi ravimeid meditsiiniliste seisundite raviks ja uued ravimid tulevad sageli turule. Inimesed, kes kannatavad haruldaste haiguste või häirete all, ei näe oma haiguste puhul samasugust ravimiuuringute tähelepanu. Selle põhjuseks on asjaolu, et nende arv on väike ja seega on uute ravimite potentsiaalne turg nende haruldaste haiguste (tavaliselt haruldaste haiguste ravimite) raviks ka väike.
Harvaesinev haigus esineb vähem kui 200 000 isendis Ameerika Ühendriikides või alla 5 patsiendil 10 000 inimese kohta Euroopa Liidus. Ameerika Ühendriikide ja Euroopa Liidu valitsuse reguleerivad asutused on seega võtnud meetmeid, et vähendada seda ebavõrdsust ravimite väljatöötamisel
Harva kasutatavate ravimite arengu soodustused
Tuvastades, et USAs ei ole välja töötatud haruldaste haiguste jaoks sobivaid ravimeid ja et ravimiettevõtted kannaksid harvaesinevate ravimite väljatöötamisel rahalist kahju, võeti USA Kongress 1983. aastal vastu harva kasutatavate ravimite seaduse.
USA bürokraatiaarhiivi büroo
USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) vastutab ravimite ohutuse ja tõhususe tagamise eest Ameerika Ühendriikide turul.
FDA asutas harva kasutatavate ravimite büroo (OOPD) harva kasutatavate ravimite (ja muude haruldaste haiguste ravimeid) arendamiseks, sealhulgas teadustoetuste saamiseks.
Harva kasutatavad ravimid, nagu ka muud ravimid, tuleb ikkagi leida ohutu ja tõhusana läbi uuringute ja kliiniliste uuringute, enne kui FDA kinnitab need turustamiseks.
1983. aasta USA harva kasutatavate ravimite seadus
Harva kasutatavate ravimite seadus pakub stiimuleid, et innustada ettevõtteid haruldasi haigusi põdevate inimeste väikestesse turgudesse (ja vähem kui 25 000 inimest 47% haruldastest häiretest) ravimeid (ja teisi ravimeid) arendada. Need stiimulid on järgmised:
- Füüsilised maksusoodustused teadusuuringute jaoks (kuni 50 protsenti kuludest) harva kasutatavate ravimite väljatöötamiseks.
- Garanteeritud 7-aastane narkootikumide müügi monopol on esimene ettevõte, kes saab FDA müügiloa konkreetse ravimi kohta. See kehtib ainult ravimi heakskiidetud kasutamise kohta. FDA võib heaks kiita ka teise erinevat kasutusotstarbelise kasutamise taotluse, ning sel juhul oleks sel ravimil ka ravimi ainuõigus turundusõigus.
- Loobumine ravimi kinnitamise taotluste tasudest ja FDA iga-aastastest tasudest.
Enne harva kasutatavate ravimite seaduse vastuvõtmist on haruldaste haiguste raviks saadaval vähe harva kasutatavaid ravimeid.
Alates sellest seadusest on FDA heaks kiitnud enam kui 200 harva kasutatavat ravimit turustamiseks USAs
Harva kasutatavate ravimite seadus USA farmaatsiatoodetes
Kuna harva kasutatavate ravimite seadus loodi 1983. aastal, on ta vastutav paljude ravimite väljatöötamise eest. 2012. aastaks oli selle protsessiga heaks kiidetud vähemalt 378 uimastit ja see arv jätkuvalt tõusmas.
Näide ravimitest, mis on saadaval harva kasutatavate ravimite seaduse alusel
Nende heakskiidetud ravimite hulka kuuluvad sellised ravimid nagu:
- Adrenokortikotroopne hormoon (ACTH) infantiilsete spasmide raviks
- Tetrabensiin koreaasi raviks Huntingtoni tõvega inimestel
- Enne-asendusravi glükogeeni säilitamise häirega inimestele, Pompe'i haigusele
Haruldaste ravimite rahvusvaheline uurimis- ja arendustegevus
Nagu USA Kongress, on Euroopa Liidu (EL) valitsus tunnustanud vajadust suurendada harva kasutatavate ravimite uurimist ja arendamist.
Harva kasutatavate ravimite komitee
Euroopa ravimite agentuur (EMEA), mis loodi 1995. aastal, vastutab ravimi ohutuse ja efektiivsuse tagamise eest ELi turul. See ühendab 25 ELi liikmesriigi teaduslikke ressursse. 2000. Aastal loodi harva kasutatavate ravimite komitee (edaspidi "harva kasutatavate ravimite komitee") harva kasutatavate ravimite väljatöötamise järelevalveks ELis.
Harva kasutatavate ravimite määrus
Euroopa Nõukogu poolt vastu võetud harva kasutatavate ravimite määrus annab stiimuleid harva kasutatavate ravimite (ja muude haruldaste haiguste ravimite) arendamiseks ELis, sealhulgas:
- Tüübikinnituse andmise menetlusega seotud tasude tühistamine.
- Garanteeritud 10-aastane narkootikumide müügi monopol, et esimene ettevõte saaks EMEA ravimi müügiloa. See kehtib ainult ravimi heakskiidetud kasutamise kohta.
- Ühenduse müügiluba - müügiloa tsentraliseeritud menetlus, mis laieneb kõigile ELi liikmesriikidele.
- Protokolliabi, mis tähendab ravimiettevõtetele teaduslike nõuannete saamist mitmesuguste testide ja kliiniliste uuringute kohta, mis on vajalikud ravimite väljatöötamiseks.
Harva kasutatavate ravimite eeskirjas on ELis olnud samasugune kasulik mõju, et harva kasutatavate ravimite seadus oli USA-s, mis suurendab märkimisväärselt haruldaste haiguste harva kasutatavate ravimite väljatöötamist ja turustamist.
Haruldaste ravimite seaduse alussõnad
Sellel ajal on haruldaste ravimite seaduse osas palju lahkarvamusi, kuna vajadus haruldaste haiguste raviks on skaala ühel küljel ja küsimused jätkusuutlikkuse kohta teiselt poolt. Õnneks on need toimingud nii Ameerika Ühendriikides kui ka Euroopas tõstnud teadlikkust paljude haruldaste haiguste kohta, mis ei ole koos kõigi sündmustega nii haruldased.
Allikad:
Herder, M. Milline on harva kasutatavate ravimite seaduse eesmärk? . PLoS Meditsiin . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ja R. Griggs. Harvaesinevate neuroloogiliste häirete korral harva kasutatava ravimi nimetuse soovimatu mõju. Neuroloogia aastaarved . 2012. 72 (4): 481-490.
USA Toidu- ja Ravimiamet. Näriliste ravimi nimetus: ravimid ja bioloogilised tooted. Uuendatud 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions / howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm