FDA kiitis heaks Esbriet'i ja Ofevi idiopaatilise kopsufibroosi heaks.
FDA kiitis 2014. aasta oktoobris heaks idiopaatilise kopsufibroosi raviks kaks uut ravimit: pirfenidoon (Esbriet) ja nintedanib (Ofev). Idiopaatiline kopsufibroos on kohutav haigus, mis hävitab kõige enam inimesi, kellel on diagnoositud mõni lühike aasta. Enne pirfenidooni ja nordinaniibi avastamist ei olnud sellel surmava haigusega inimestel spetsiifilisi ravivõimalusi.
Mis on idiopaatiline kopsufibroos?
Idiopaatiline kopsufibroos on krooniline või pikaajaline haigus, mis hävitab väikesed ruumid kopsudes (interstitias). Kuigi andmed haiguse täpse leviku kohta on piiratud, leiab Ameerika Lung Assotsiatsioon, et see tabab umbes 140 000 ameeriklast. Kirjanduse ülevaatamise ajal nägin haigus märksa madalamaid hinnanguid (palun vabandage punti), kusjuures see mõjutab kõikjal 14 ja 28 inimest 100 000 kohta. Haigusjuhtumitega inimesed on tavaliselt 50-aastased ja vanemad ning haigus mõjutab rohkem mehi kui naisi.
Keegi ei tea, mis põhjustab idiopaatilist kopsufibroosi (mistõttu seda nimetatakse idiopaatiliseks häireks). Mida me teame, on see, et see surmav haigus suurendab kopsudes tagasilööki - kopsud on elastsed elundid, mis raskendavad hingamist. Märkimisväärselt on idiopaatiline kopsufibroos piirav kopsuhaigus, mis vähendab kopsumahtu.
Kui diagnoositakse, on selle haiguse eluea keskmine vanus vaid 4 aastat.
Idiopaatiline kopsufibroos põhjustab põletikku ja fibrootilisi muutusi (armid) kopsukoes (parenhüüm), mis on mehhaaniliselt ühendatud kopsu kapillaaridega alveoolides. Sel viisil hävivad kopsude kapillaarid alveolides; Kopsu kapillaarid on hapnikuvahetusse kaasatud ja hapnikurikka verd kehasse viinud.
Teisisõnu, inimestel, kellel on idiopaatiline kopsufibroos, mõjutab kopsukoes armastus kopsu kapillaaride võimet hapnikku hapniku filtreerimiseks, mida me hingame.
Idiopaatiline kopsufibroos raskendab pärast pingutust hingamist. See põhjustab ka köha ja muutusi kopsude helisid uurimisel. Paljud haiguse sümptomid on samuti süsteemsed või kehas laiad ning hõlmavad sõrmede ja varvaste väsimust, kehakaalu langust ja klibinguid. Kõrge resolutsiooniga CT skaneerib (kujutlege über-üksikasjalikke röntgenkiirteid), millel on paindumatu või soodne ja kärgstruktuur, kus on esinenud fibrootilisi muutusi. Kirurgiline biopsia annab haiguse lõpliku diagnoosi. Kuna kopsufibroos progresseerub, põhjustab see paljusid kaasuvaid või kaasuvaid seisundeid, sealhulgas hingamispuudulikkust, südamepuudulikkust ja kopsuarteri hüpertensiooni .
Kuigi me ei ole kindel, mis põhjustab idiopaatilist kopsufibroosi, teame, et haigusele on tõenäolised riskifaktorid:
- sigarettide suitsetamine
- viiruslikud kopsuinfektsioonid
- gaasi, aurude, tolmu ja muude väikeste osakeste sissehingamine
- GERD (gastroösofageaalne reflukshaigus AKA krooniline kõrvetised)
- geneetika
Idiopaatiline kopsufibroos on tuntud hea ja tõhusa ravi puudumise tõttu.
Kuigi mõned inimesed jäävad diagnoosiga võrreldes suhteliselt pikaks ajaks stabiilseks, kaotavad need enamuse või isegi halvenevad isegi ravi korral. Praeguse ravi eesmärk on haiguse sümptomid või katsed piirata täiendavat põletikku ja armistumist. Prednisooni, steroidi, kasutatakse sageli põletiku ohjeldamiseks. Paljud idiopaatilise kopsufibroosiga inimesed saavad ka täiendavat hapnikku ja kopsude taastamist. Lõppkokkuvõttes on idiopaatilise kopsufibroosiga inimestele ainus ravivõimalus kopsu siirdamine.
Mis on pirfenidoon (Esbriet) ja Nintedanib (Ofev)?
Kliinilistes uuringutes on näidatud, et pirfenidoon (Esbriet) ja nintedaniib (Ofev) leevendavad fibroosi või armistumist ning seega haiguse aeglustumist.
Pirfenidoonil on mitu võimalikku toimemehhanismi ja see on suukaudne ravim. 3. faasi kliinilistes uuringutes täheldati peaaegu pooltel kerge kuni mõõduka idiopaatilise kopsufibroosiga pirfenidooni saanud patsientidel vähenenud sundvõime. See meede viitab haiguse edasilükkumisele. Osalejad kogesid teisi positiivseid eeliseid, sealhulgas 6-minutilise jalutuskäigu kauguse paranemist ja surmajuhtumite vähenemist (52-nädalase uuringuperioodi jooksul). Ravi võimalikud kahjulikud tagajärjed olid kontrollitavad ja piirdusid valgustundlikkusega, kõhupuhitus, iiveldus ja oksendamine.
Nintenaniib on türosiinkinaasi inhibiitor ja nagu pirfenidoon on suukaudne ravim. Teiste bioloogiliste protsesside seas on türosiinkinaas seotud armistumise ja fibrootilise muutusega. 3. faasi kliinilistes uuringutes, nagu näiteks pirfenidoon, aeglustas nintenaniib ka idiopaatilise kopsufibroosi progressiooni, mida mõõdeti sundvõõrandamise vähenemise kiiruse vähenemisega. Võimalike kõrvaltoimete hulka kuuluvad kõhulahtisus, iiveldus, oksendamine, peavalu, vererõhu tõus ja maksaensüümide aktiivsuse tõus (näitaja maksa talitlushäiretest). Lõpuks, Ofev on teratogeen, mida ei tohi raseduse ajal loote kuritarvitamise või surmahirmu pärast.
Mida teevad Pirfenidoon (Esbriet) ja Nintedanib (Ofev)?
Kui teil või teie isikul on idiopaatiline kopsufibroos, on pirfenidooni (Esbriet) ja nintedaniibi (Ofev) heakskiitmine tõeline meditsiiniline läbimurre, mida tuleks tervitada kui head uudised. Siiski tuleb mõningaid küsimusi selgitada enne, kui need ravimid tõesti leiavad oma koha kliinilises meditsiinis. Esiteks ei ole selge, kas idifosfataalse kopsufibroosi ravimisel tuleb pirfenidooni ja nintendaniibi kasutada eraldi või samaaegselt. Kui kasutame koos, pole kindel, millist uimasti tuleks kõigepealt kasutada. Kasutades eraldi, pole kindel, kas ravimitel on sünergistlik või suurendatud efekt. Teiseks, me ei ole kindel, kas mõned inimesed on eriti tundlikud ("reageerivad") ühe või mõlema ravimi suhtes. Kolmandaks, me ei tea, kas ravimid jätkavad idiopaatilise kopsufibroosi progresseerumise leevendamist peaaegu iga-aastase katseperioodi jooksul.
Lõppmärkuse korral, kui teie või mõne lähedase isiku jaoks on idiopaatiline kopsufibroos, kaaluge lisateavet USA Lung Assotsiatsiooni või Rahvusüdi, Kopsu ja Vereinstituudi haiguse toetusgruppide kohta.
Valitud allikad
"Hiljutised tõendid idiopaatilise kopsufibroosi farmakoloogilise ravi kohta" JR Covvey ja tema kolleegid avaldasid 2014. aastal Pharmacotherapy annals. PubMed sai kättesaadavaks 2014/03/11.
Naureckas ET, Solway J. Peatükk 252. Hingamisfunktsiooni häired. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisoni sisehaiguste põhimõtted, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Avaldatud 4. novembril 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. 13. peatükk. Kopsu patoloogia. In: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds Patoloogia: suur pilt . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 sai kätte 4. novembril 2014.
King TE, Jr. Peatükk 261. Interstitsiaalsed kopsuhaigused. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisoni sisehaiguste põhimõtted, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Avaldatud 4. novembril 2014.
"CJ Ryersoni ja HRJ Collardi hingeõhk: suur samm idiopaatilise kopsufibroosi poole", mis ilmus septembris 2014. PubMed sai kättesaadavaks 2014/04/11.