Tulemused näitavad, et see ravim võib Alzheimeri tõve aeglustada
Mulle ei meeldi kirjutama artikleid dementsuse ja Alzheimeri tõve kohta . Alzheimeri tõbi on kurb haigus. See liigub järeleandmatult. Selle haiguse nagu Aricept, Nemenda ja Cognex ravimiseks heaks kiidetud FDA poolt heaks kiidetud ravimid ei aita oma kliinilist kulgu aeglustada.
Enamik neuroloogi teab, et ravimid on Alzheimeri tõvega patsientidele väga väärtuslikud.
Siiski soovivad lähedased taotleda neid ravimeid lootusega, et need ravimid võivad mõnel juhul aidata. Lõppkokkuvõttes on Alzheimeri tõve all kannatavatele inimestele parim ravi - kaastundlik hooldus, mis mitte ainult hoiab haigekassa inimväärse elukvaliteedi, vaid ka hooldajale elu kvaliteeti.
Hoolimata üldisest vastumeelsusest Alzheimeri tõve artiklite kirjutamise suhtes, olen nõus sellega, et haigus katab ainult juhul, kui mõni kliiniline ravimikatse näitab, et kognitiivsed häired aeglustuvad neil, kellel on haigus. Hiljuti näitasid Biogeni adukanumabi puudutavad katsed väga varakult, et see monoklonaalne antikeha võib takistada Alzheimeri tõve kliinilist progresseerumist.
Alzheimeri tõbi on kõige levinum dementsuse vorm. Ameerika Ühendriikides elab umbes 5 miljonit ameeriklast 65-aastasest ja vanemas eas. Alzheimeri tõve käik on aeglane ja pöördumatu.
Aja jooksul Alzheimeri tõrjub mälu, mõtlemine ja mõtlemine. Lõppkokkuvõttes jätab selle kohutava haigusega inimene suutma täita isegi lihtsamaid igapäevase elu ülesandeid ja tegevusi.
Meie praegune selgitus Alzheimeri tõve patoloogia kohta piirdub "amüloidi hüpoteesiga ". Täpsemalt, neurodegeneratsioon on tingitud amüloid-beeta (Aß) peptiidide deponeerimisest aju-kudede naastudes.
Aßi kogunemine põhjustab Alzheimeri tõve patogeneesi. Teine kaasaaitav tegur hõlmab neurofibrillaarseid tangles, mis koosnevad tau valgest. Aß produktsiooni ja Aß-i kliirensi tasakaalustamatus viib nende nurkade moodustamiseni.
Praeguseks on välja töötatud erinevatest antikehadest koosnev ravim, et võidelda Alzheimeri tõve vastu, suunates amüloidi. Konkreetselt toimib adukanumabi antikeha, käivitades Fc-retseptori poolt vahendatud Aß-naastude fagotsütoosi. Teiste sõnadega, adukanumab stimuleerib meie keha fagotsüüte Aßi seedimiseks.
Viimastel aastatel on paljud eksperdid suuresti lihtsustatud "amüloidi hüpoteesi" tõsiselt kahtluse alla ja märgistanud. Meil pole veel hüpoteesi kliinilist kinnitust ja paljud usuvad, et Aß akumuleerumine võib olla osa suuremast ja halvasti mõistetavast protsessist, mis põhjustab neurodegeneratsiooni. Täpsemalt, Alzheimeri tõvega patsientidel eelneb Aß-deposition kognitiivsele langusele 10 kuni 15 aasta jooksul, mistõttu on lihtne põhjuste ja tagajärgede seos hägune. Lisaks sellele põhjustab amüloidi prekursorvalgu (APP) metabolism mitte ainult Aß, vaid ka teisi fragmente, mis võivad mängida rolli Alzheimeri patogeneesis.
Tuginedes adukanumabi esimese faasi 1b-faasi kliiniliste uuringute vahelistele tulemustele PRIME, on Biogen pühendunud ravimi 3. faasi kliinilisele uuringule.
Siin on mõned neist vahetulemustest:
- Ravi adukanumabiga vähendas amüloidnaastud inimestel, kellel oli prodromaalne või kerge Alzheimeri tõbi.
- Plaastrite vähendamine visualiseeriti PET-i pildistamisel ja see vähendamine sõltus annusest ja ajast.
- Pärast üheaastast ravi näitasid varase Alzheimeri tõvega patsientidel kliiniliselt olulist kognitiivse häire aeglustumist, nagu on hinnatud minimaalse vaimse seisundi eksami (MMSE) ja kognitiivse dementsuse hinnanguga.
- Adukanumabi ohutus ja patsiendi tolerantsus oli vastuvõetav. Mõned kõrvaltoimed olid peavalu ja ARIA (amüloidiga seotud pildistamise kõrvalekalded).
Et FDA heaks kiita Alzheimeri tõve ravim või mõni muu uus ravim, peab see läbima 3. faasi kliinilisi uuringuid. Nagu on kirjeldatud looduse biotehnoloogia viimases artiklis pealkirjaga "Olulised uuringud Alzheimeri tõve b-sekretaasi inhibiitorite jaoks", viivad mõned Alzheimeri tõve ravimite tootjad 3 faasi uuringutesse. See tava on riskantne, kuna 3. faasi kliiniliselt ebaolulised tulemused lõpetavad ravimi arengu. Lõppude lõpuks ei soovi keegi investeerida "põletatud" uimasti.
Just sellepärast, et ravim ei suuda kliiniliselt olulisi tulemusi ühe konkreetse 3. faasi uuringu jooksul näidata, ei tähenda tingimata seda, et ravim ei tööta. Näiteks on võimalik, et ravim võib efektiivseks testida erinevates doosides. Või mõned ravimid töötavad teatud populatsioonides kõige paremini. Selle asemel, et viia Rubicon ja viia läbi 3. faasi katse, on hea mõte teha uurimuslik Phase 2 uuring ja paremini mõista ravimit ja selle mõjusid. Seevastu Biogen on otsustanud jätkata 3. faasi kliinilisi uuringuid, pidades silmas järk-järgult esilekutsutud (madalama võimsusega) 1.b faasi uuringute vahelisi tulemusi.
Kui teie või lähedasel inimesel on Alzheimeri tõbi, palun lugege seda artiklit kontekstis ja ilma lootuseta. Biogeen on veel adukanumabi heakskiidu saamiseks mõni aeg, ja meil on veel palju rohkem kliinilisi tulemusi. Kuigi adukanumabi esialgsed tulemused on paljutõotavad, on Alzheimeri tõve ravimid kurikuulsa, sest nad ei suutnud sinepit lõigata, kuid me pole veel saavutanud tõeliselt tõhusat ravi, mille eesmärk on selle haiguse progresseerumine aeglustada.
Valitud allikad
J Hardy ja DJ Selkoe artiklis avaldatud artikkel "Alzheimeri tõve amüloidne hüpotees: progress ja lubadus teedel terapeutidele", mis avaldati 2002. aastal teaduses . Kättesaadav 22. veebruaril 2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Peatükk 39. Närvisüsteemi degeneratiivsed haigused. Sisse: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds Adams & Victori neuroloogia põhimõtted, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Avaldatud 22. märtsil 2015
Artiklis pealkirjaga "Olulised uuringud Alzheimeri tõve β-sekretaasi inhibiitorite jaoks, mille Cormac Sheridan avaldas 2015. aastal Looduse biotehnoloogias . Saadud aadressil 2015/03/25.